第390章 不幸中的幸运

者可发展为终末期肾病，死亡率达25%。

由于症状不具体、病因复杂、实验室检测限制以及罕见性等因素，使得其诊断难度非常之高，需要仔细评估病史、临床表现和实验室检测结果，结合多学科专家共同协作才能做出正确的诊断。

鸢尾花天团的医生们，任何一个拎出去都是镇压一方的全科名医，所以才能非常及时有效地“侦破案情”，找到“元凶”。

贝雅托莉丝患上这种百万分之七的罕见病，是不幸的，同时，她又是幸运的，因为来到了红杉树医院，享受到了鸢尾花天团的远程医疗援助，否则，后果不堪设想。

也许，明年的这个时候，差不多就是贝雅托莉丝的忌日。

然后还有一点庆幸的是，通常，“孤儿病”患者，除了面临诊断困难，还面临着治疗药品缺乏，而且价格极其昂贵的巨大挑战。但是，贝雅托莉丝所患的ahus疾病，可以用一种叫做舒立瑞的注射液治疗。

这种药，又叫依库珠单抗注射液，由美国alexion公司生产，是世界上最昂贵的药之一，也是一种抑制末端补体c5的重组人源型单克隆抗体。该抗体对c5有高度亲和力，能阻断c5a和c5b-9的形成，并保护哺乳动物细胞不受c5b-9介导的损伤，完全阻断补体介导的血细胞破坏。

这个药，在最初，并不是用来治疗非典型溶血性尿毒症综合征（ahus）的，而是用来治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症（pnh）的。

跟之前千叶奈奈子参与的那个“老药新用”的项目一样，临床研究发现，这个药对ahus也有非常好的疗效，于是，美国食品和药物管理局（fda）就批准它作为治疗ahus患者的孤儿药。

此外，这个药还可以用于抗乙酰胆碱受体（achr）抗体阳性的全身型重症肌无力（gmg）成年患者的治疗，以及抗aqp4抗体阳性的视神经脊髓炎谱系障碍（nmosd）成人患者的治疗。

可以说是一药多用。